免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低，有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上，TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但骨质疏松等副作用较大，且超过一半的患者会治疗无效或者会复发，40% 患者会转入二线 ITP 用药。但很可惜的是，这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少，包括一些难治性的患者，几乎没什么药可以有效使用。

　　血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而罗米司亭是一种第二代TPO-R药物，也是FDA批准的首个升血小板药物，每周一次的皮下注射，模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量，并且能长期使用。截至目前罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

　　幸的是，罗米司亭Nplate(romiplostim)的获批上市后为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。据香港济民药业专家介绍，已经有不少患者在他们的帮助下开始使用该药物。

　　另外，2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nplate(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中，显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读:罗米司亭(NPLATE/ROMIPLOSTIM)治疗急性髓性白血病的效果如何？

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