原发免疫性血小板减少症（ITP），以往称特发性血小板减少性紫癜，是一种罕见的，严重的获得性自身免疫性疾病。其特征在于血液中的血小板计数低（称为血小板减少症）和血小板生成受损，是临床所见血小板计数减少引起最常见出血性疾病。在美国，儿童ITP的估计患病率为每10万名儿童每年5.3例。ITP患儿的治疗目标是达到并维持血小板计数，以降低出血风险。通过对患者血小板相关抗体的研究，目前公认绝大多数ITP是由于免疫介导的自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏所致。也有新的观点认为是免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板，造成患者血小板生成不足。临床表现血小板计数不同程度的减少、伴或不伴皮肤黏膜出血症状。ITP在各个年龄阶段均可发病，一般儿童多为急性型，成人多为慢性型。两种类型在发病年龄、病因、发病机制及预后有所不同。

　　2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症( ITP )且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用罗米司亭Nplate(romiplostim)。

　　批准基于两项为期至少6个月的双盲安慰剂对照临床试验，试验对象为1岁及以上患有ITP的儿童患者。在一项研究( NCT01444417 )中，将在至少一次既往ITP治疗后难治或复发的患者随机( 2 : 1 )接受罗米司亭( n=42 )或安慰剂( n=20 )。接受罗米司亭治疗的22名患者( 52 % )和安慰剂组的2名患者( 10 % )获得了持久的血小板反应(在治疗的第18周至第25周期间，至少6周血小板计数≥50 ×109/L )。30名( 71 % )和4名( 20 % )患者分别获得了被定义为持久或短暂血小板反应的总体血小板反应。接受罗米司亭治疗的患者血小板计数≥50 x 109/L,平均持续12周，而接受安慰剂治疗的患者为1周。所有三个终点的结果都有统计学意义，p值都小于0.05.

　　在另一项研究( NCT00515203 )中，在登记前至少6个月诊断为ITP的患者被随机( 3 : 1 )接受罗米司亭( n=17 )或安慰剂( n=5 )。在治疗期间，接受罗米司亭治疗的15名患者连续两周血小板计数≥50×109 / L,连续两周血小板计数增加≥20×109 / L ( 88 %，95 %置信区间： 64 %，99 % )。

　　在儿科患者中，最常见的不良反应(≥25 % )包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。  根据实际体重，儿科患者的建议初始罗米司亭剂量为1微克/千克，每周皮下注射一次。剂量应以1微克/千克的增量调整，直到患者血小板计数≥50×109 /升。建议每12周重新评估体重。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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