骨髓增生异常综合征(MDS)患者中，5%会发生异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变。恩西地平是一种选择性口服突变型IDH2抑制剂，单药治疗复发/难治急性髓系白血病(R/R AML)中具有显著活性。本研究旨在评估恩西地平单药治疗或联合阿扎胞苷治疗高危IDH2突变MDS患者的疗效和耐受性(NCT03383575)。

　　本项多中心、开放标签、双臂、非随机的II期研究，A组纳入高危患者（R-IPSS>3，或高分子风险MDS/CMML，或RAEB-T MDS），在每个28天周期中每日口服恩西地平 100 mg，持续14天或28天，在每个周期(恩西地平 + 阿扎胞苷)的第1-7天静脉注射或皮下注射阿扎胞苷 75mg/m2。

　　48例患者接受了恩西地平 + 阿扎胞苷(n = 26)或恩西地平(n = 22)。中位年龄为73岁（范围为46–83岁）。大部分患者(72%)患有HMR：ASXL1(39%)和RUNX1(17%)。恩西地平 + 阿扎胞苷组中常见的治疗相关3-4级AE为中性粒细胞减少(64%)、血小板减少(28%)和贫血(8%)；这些事件在恩西地平组的发生率分别为10%、0%和5%。恩西地平 + 阿扎胞苷组3例患者(12%)和恩西地平组5例患者(24%)发生IDH分化综合征。

　　在缓解可评估的患者(n = 46)中，初治A组的ORR为84%（n = 21/25；24%CR + 8%PR + 44%mCR + 8%HI]，HMA失败恩西地平组的ORR为43%(n = 9/21；24%CR + 5%PR + 5%mCR + 10%HI)。中位随访12.6个月后，恩西地平 + 阿扎胞苷组的中位OS为32.2个月，恩西地平组为21.3个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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