艾伏尼布在2018年获美国FDA批准上市，用于治疗IDH1突变的R/R AML成人患者。艾伏尼布是全球首款获得美国FDA批准针对IDH1突变R/R AML的疗法，在国内也获批在即，有望填补该领域靶向治疗的空白，为患者带来新的希望。
除了IDH1突变的成人R/R AML外，艾伏尼布已针对更多适应症开展了研究。AGILE研究是一项在既往未经治疗的IDH1突变AML患者中进行的全球性III期临床研究，旨在评估艾伏尼布联合阿扎胞苷（azacitidine）作为IDH1突变AML一线治疗的疗效。
2021年8月，AGILE研究成功达到无事件生存期（EFS）这一主要终点，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗在EFS中取得了具有统计学意义的改善。
此外，该试验达到了其所有关键的次要终点，包括完全缓解（CR）率、总生存期（OS）、CR和伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率以及客观缓解率（ORR）。艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性与先前公布的数据一致。这项研究成果对于未接受治疗的IDH1突变AML患者意义重大，在治疗IDH1突变的R/R AML成人患者以外，更为艾伏尼布（ivosidenib）成为AML的一线治疗药物提供了支持。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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