艾伏尼布是全球首个获美国FDA批准，开展针对IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的疗法。其中，IDH1是一种限速酶，其基因突变可能会导致患上包括急性髓性白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。
艾伏尼布是全球首个且唯一获得FDA批准，治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）药物。FDA 还分别在 2018 年和 2019 年授予了艾伏尼布用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的突破性疗法以及“孤儿药”称号，是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。
对于晚期胆管癌患者，可用的有效治疗方案非常有限，而在2021年5月，美国FDA已受理艾伏尼布的补充申请，将新药用于既往治疗IDH1突变胆管癌，这也是有且仅有的用于既往治疗IDH1突变胆管癌的三期临床实验。
截至20年5月31日，共有187名患者被随机分组，其中126名患者在艾伏尼布组，61名患者在安慰剂组。43例随机接受安慰剂治疗的患者在揭盲后交叉使用开放标签的艾伏尼布治疗。数据表明，本次研究达到了主要终点。与安慰剂组相比，艾伏尼布组在无进展生存期方面有显著改善，在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，患者对艾伏尼布都有良好的耐受性。但安慰剂组，全部患者6个月后均有疾病进展或死亡。可以发现，艾伏尼布在无进展生存期方面有明显作用，对晚期胆管癌患者的生存起到很大作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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