2020年1月9日，FDA批准阿伐普利尼阿伐普替尼（Ayvakit）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括最常见的D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。Avapritinib是首个被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的靶向疗法。这项批准基于I期NAVIGATOR试验（NCT02508532）的疗效结果，43例携带PDGFRA外显子18突变患者组的总缓解率（ORR）为84％，38例PDGFRA D842V突变患者组的ORR为89%。
在接受OncLive采访时，该药物的主要研究者，波特兰市俄勒冈健康与科学大学骑士癌症研究所肿瘤学家Michael C.Heinrich博士说，GIST目前没有批准或认定的四线治疗方法，并谈及了阿伐普替尼的审批及其在GIST后续治疗中的潜力。该药物对PDGFRA外显子18突变患者显示出骄人的客观缓解率。Heinrich教授表示，患者用药后尽管可能出现记忆力减退和注意力不集中的问题，但是停药情况较少，毒副反应也较轻。
对于PDGFRA外显子18突变的人群，缓解率高达85％。我们不知道中位缓解持续时间，因为在2年里，有超过一半的患者从该药物中获益，因此我们必须等待更长的时间以确定无进展生存期。这项结果完全改变了PDGFRA外显子18突变患者的潜在治疗效果，因为以前我们从来没有想过可以得到任何疗效，或者最多只能受益几个月。对于四线治疗人群，我们仍希望该药能获批，即使可能需要花费几个月的时间，我们仍然希望阿伐普替尼在后续治疗中获批。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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