ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。更新的适应症扩大了罗米司亭的适用人群，可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月，FDA还批准了罗米司亭用于治疗ITP儿科患者的sBLA.
免疫性血小板减少症是由于血小板特异性自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏，自身抗体抑制巨核细胞产生血小板、细胞毒T细胞直接溶解血小板和抗原特异性T细胞免疫失耐受等引起的血小板减少。最近，在线发表于《The Lancet》上的一项研究旨在评估罗米司亭治疗持续6个月以上的儿童免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性。该项3期双盲研究共纳入62例免疫性血小板减少症儿童患者，年龄为1-17岁，平均血小板计数均≤35 × 109/L,结果显示，罗米司亭组和安慰剂组分别有22例（52%）和2例（10%）达到了持续血小板缓解（p = 0.002，优势比9.1 [95% CI 1.9–43.2]），其中罗米司亭组的血小板缓解患者中有38%年龄为1-6岁，56%年龄为12-18岁。安慰剂组中，1例（5%）患者发生了严重不良反应，而罗米司亭组中有10例（24%）。最常见的不良反应有头痛和血小板增多。两组中无患者因不良反应终止试验。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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