MD安德森癌症中心领导的一项2期研究显示，对于BRAF V600E突变的胆管癌患者来说，双药联合能带来51%的客观缓解率，这两种药物分别是BRAF抑制剂达拉非尼和MEK抑制剂曲美替尼。这是针对BRAF突变胆管癌的头一个研究，表明了双靶向疗法可以作为晚期耐药性胆管癌患者的新选择。该研究结果发表在柳叶刀肿瘤学期刊上。

　　“在这项研究中，我们看到达拉非尼和曲美替尼联合为患者带来了临床获益，应考虑作为这些患者的治疗选择之一。”安德森的研究者说道。“这些发现也强调了在胆管癌患者中常规检测BRAF突变的必要性，随着精准肿瘤学的进步，我们发现这些罕见肿瘤中的突变也开始有药物可以治疗，患者也确实从靶向治疗中受益。”

　　胆管癌是一种罕见的疾病，大多数患者确诊时已是晚期，因此临床结局往往并不乐观，5年生存率不到20%。标准治疗包括手术和化疗。在晚期患者中，接受化疗的患者中位总生存期不超过1年，因此迫切需要有效的治疗新方法。

　　该研究是一项正在进行中的2期研究的一部分，这项2期研究是探索达拉非尼和曲美替尼的联合疗法在一系列V600E突变罕见癌症中的有效性和安全性。其中胆管癌组招募了43名患者，这些患者之前都接受过至少一线治疗方案。在胆管癌患者中，约5%-7%的患者存在BRAF基因突变，而BRAF-V600E突变的患者的预后相对更差。曾有试验评估过靶向BRAF的单药治疗这些患者的效果，显示出了有效性但毒副作用也非常明显，包括继发性肿瘤。不过，将这些靶向BRAF的药与MEK抑制剂结合，则证明有效，并且已经获FDA批准治疗其他癌症，包括黑色素瘤、肺癌、甲状腺未分化癌。目前这些方案还没有获批治疗胆管癌。

　　在这次试验中，达拉非尼和曲美替尼的联合疗法为患者带来了51%的客观缓解率。缓解持续时间中值为8.7个月，其中7个患者在12个月后依然有效。中位无进展生存期为9.1个月，中位总生存期为13.5个月，有56.4%的患者12个月时仍生存，有35.8%的患者24个月时仍生存。

　　治疗常见的副作用包括发烧、恶心、呕吐、腹泻和疲劳。24名患者出现3-4级副作用，常见的包括谷氨酰转移酶升高。研究者称这些副作用与在其他癌症中观察到的副作用一致。

　　“胆管癌治疗领域的变化十分迅速，”安德森的研究者 Milind Javle医生称。“靶向疗法目前已经进军胆管癌领域，这个研究就是典型例子。对BRAF-V600E突变的患者，这是一次重要的进步，因为这些患者缺乏有效的治疗选择。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：达拉非尼/泰菲乐(TAFINLAR)联合曲美替尼可以延长黑色素瘤患者的生存期？

　　更多药品详情请访问  达拉非尼  https://www.kangbixing.com/bxyw/dlfn/