2020年1月9日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的阿伐普替尼用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿伐普替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。

　　“今天，阿伐普替尼的批准为PDGFRA外显子18突变GIST患者提供了新的治疗方法，这是基因组明确的人群，以前没有的治疗方法。我们首次为这些患者提供了针对性治疗的高效治疗疾病的潜在遗传原因”，医学博士，俄勒冈健康与科学大学医学教授，NAVIGATOR试验的研究人员MichaelHeinrich说道。“在我们对GIST分子基础的日益了解的基础上，这一里程碑开创了该疾病精密医学的新纪元。FDA的批准标志着在采取激酶抑制剂治疗之前呼吁对所有GIST患者进行突变测试，根据临床指南的建议。

　　阿伐普替尼是一款口服药物，主要用于具有血小板源性生长因子受体的成年人α(PDGFRA)外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)。该药显示了广泛的抑制作用，靶向药阿伐普替尼临床治疗效果如何？

　　在NAVIGATOR(NCT02508532)中进行了有效性研究，纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，患者接受阿伐普替尼治疗直至疾病进展或出现无法接受的毒性反应。结果显示，对于具有PDGFRA外显子18突变的患者，完全缓解率为7%，部分缓解率为77%，ORR为84%。对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，部分缓解率为82%，完全缓解率为8%，ORR为89%。有61%的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应(持续反应的患者中31%的随访时间少于6个月)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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