2020年4月30日，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)采纳了积极意见，建议授予用于治疗急性髓系白血病的药品格拉吉布的上市许可。白血病（AML）。格拉吉布将提供25毫克和100毫克薄膜包衣片。格拉吉布的活性物质是格拉吉布，一种抗肿瘤剂（ATC代码：L01XX63）。格拉吉布是Hedgehog信号转导通路的抑制剂。它与跨膜蛋白(Smoothened,SMO)结合，导致神经胶质瘤相关癌基因(GLI)转录因子活性和下游通路信号降低，从而降低AML细胞中的GLI1水平和AML细胞的白血病起始潜力。

　　此次NDA的提交，是基于II期临床研究BRIGHT 1003的数据。该研究是一项随机、开放标签、多中心研究，入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的AML或高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者，评估了格拉吉布与LDAC组合疗法（n=88）相对于LDAC单药疗法（n=44）的疗效和安全性。

　　数据显示，与LDAC治疗组相比，格拉吉布与LDAC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS:8.8个月 vs 4.9个月）、死亡风险显著下降49.9%（HR=0.501，95%CI:0.334-0.752，单臂p=0.0003），达到了研究的主要终点。

　　安全性方面，与LDAC治疗组相比，格拉吉布与LDAC联合治疗组最常见的不良反应（发生率≥30%）为贫血（45% vs 42%）、发热性中性粒细胞减少症（36% vs 27%）、食欲下降（32% vs 12%）、疲劳（31% vs 20%）及血小板减少（30% vs 27%），最常见的严重不良反应（发生率≥15%）为发热性中性粒细胞减少（29% vs 20%）和肺炎（21% vs 17%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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