在ZETA（NCT00410761）试验中，患有不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的患者按照2：1的比例随机分至两组，一组口服凡德他尼（n = 231），另一组使用安慰剂（n = 100）直至疾病出现进展。参与者在进行试验之前需要提供一份基线肿瘤样本，患有遗传甲状腺髓样癌并有生殖系RET突变的患者除外。除基线样本分析外，在整个试验过程中，每12周进行一次肿瘤测量。此外还要求患者的WHO评分为0-2，血清降钙素水平不低于500 pg/mL.

　　在出现疾病进展时，患者可以要求停止双盲阶段。一些研究站点会为患者提供凡德他尼进行非盲治疗。未出现疾病进展的患者也可以选择中断双盲阶段，接受非盲治疗。进行因果分析时，Kreissl等人根据疾病严重程度将试验人群分为四个亚组：基线疾病有进展的进行性患者组，仅有症状组，仅有进展组以及在基线时无进展且无症状组。在主要分析期间，有163例患者发现了疾病进展，包括103例患者为基线疾病有进展的进行性患者。在基线疾病有进展的进行性患者中，实验组和对照组之间无进展生存期曲线存在显着差异。与安慰剂相比，凡德他尼组的进展风险降低。凡德他尼组的中位无进展生存期为21.43个月，而安慰剂组仅为8.40个月。

　　研究人员评估患者的客观反应率时，记录了92个事件，其中90个出现在凡德他尼组。凡德他尼组的客观反应率均高于安慰剂组，但未观察到明显的OS差异。有症状的进行性疾病组中，中位随访时间为53.7个月，无症状进行性疾病组中，中位随访时间为95.1个月。非进行性疾病患者的中位随访时间为33.7个月，无症状的非进行性疾病患者中位随访时间为75.5个月。截至2009年7月31日，有58位随机接受安慰剂治疗的患者进入了非盲阶段。这些患者在主要分析期间使用安慰剂的平均时间为7.9个月。这些患者在非盲期间的中位进展时间为22.2个月。

　　结果表明酪氨酸激酶抑制剂凡德他尼（Vandetanib,商品名Caprelsa）能够改善有症状的进行性甲状腺髓样癌患者的无进展生存期（PFS），且随访中未出现明显的新发副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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