重型再生障碍性贫血（SAA）是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，主要治疗手段为造血干细胞移植和免疫抑制疗法（IST）。艾曲泊帕是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂，联合标准IST作为SAA一线治疗的有效性和安全性在II期和III期临床试验中得到了验证。

　　SAA导致的血象改变，尤其是白细胞水平、血小板水平的降低会造成严重的继发感染和出血性疾病，因此SAA是目前临床上的一道难题，仍需要花费较多的时间探索疾病的治疗。目前SAA的治疗主要采用两种方式，分别是IST和造血干细胞移植。对于SAA患儿，IST是首选治疗方式，主要采用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢菌素A（CsA）的标准IST方案。该方案在SAA患儿中缓解率约为50%，仅有约30%的患儿能够通过IST治疗达到治愈，大部分患儿仍需要接受造血干细胞移植的治疗。

　　SAA患儿接受造血干细胞移植的疗效取决于移植的技术水平和配型的匹配程度，约70%-90%的SAA患儿可以通过造血干细胞移植获得治愈。虽然造血干细胞移植疗效较好，但造血干细胞移植也具有较大的风险，SAA患儿可能出现移植失败、疾病复发，甚至出现严重的并发症导致死亡。如何改善对标准IST方案疗效不佳的SAA患儿的治疗，是目前SAA治疗面临的一个挑战。

　　血小板水平是SAA治疗过程中的重要指标，血小板水平的持续降低会产生毒副反应，引发严重出血等并发症，严重情况下可能出现导致患儿死亡的颅内出血。SAA治疗过程中需要对血小板水平的降低采取积极地治疗，虽然SAA治疗过程中会进行血小板输注，但无法完全解决血小板水平降低的问题。

　　近年来艾曲泊帕等血小板生成素受体激动剂相继问世，许多研究者开始探索SAA患儿IST方案治疗过程中加入艾曲泊帕等药物是否能够改善疗效。浙江大学医学院附属儿童医院近年开展了一项回顾性对照研究，对比了标准IST方案基础上联合艾曲泊帕和标准IST在SAA患儿之间的疗效。经过长期的随访，研究结果显示标准IST方案基础上联合艾曲泊帕展现出了较好的疗效，但是该联合方案需要一定的使用时间展现出治疗的有效性。SAA患儿接受标准IST方案联合艾曲泊帕治疗3个月后并没有展现出明显的疗效优势，但是该联合方案治疗6个月后展现了相比于标准IST方案更出色的疗效。该研究目前已在国外SCI期刊发布，初步证实了标准IST方案联合艾曲泊帕在SAA中的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问   艾曲泊帕   https://www.kangbixing.com/bxyw/aqbp/