塞尔帕替尼已于2020年在美国获批上市，是首个获FDA批准靶向RET的精准肿瘤疗法。同时，塞尔帕替尼被CDE纳入优先审评，适应症为：转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者、RET突变的需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；RET基因融合阳性的需要系统性 治疗和放射性碘治疗难治的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
RET基因位于10号染色体的长臂上，编码一个受体络氨酸激酶。RET蛋白活化后会激活下游的信号通路（包含RAS、MAPK、ERK、PI3K、AKT等），导致细胞增殖、迁移和分化。RET基因的激活突变与人的恶性肿瘤相关。RET融合发生在1%-2%的非小细胞肺癌和20%的乳头状甲状腺癌患者中；RET突变发生在90%的甲状腺髓样癌患者中。由于RET基因的激活突变会导致多个癌种，因此成为泛癌种疗法的重要信号通路之一。
塞尔帕替尼是礼来研发的一种强效、口服、高度选择性转染期间重排激酶抑制剂，也是全球首个靶向RET激酶的抑制剂，通过抑制异常RET激酶的活性发挥作用。它不仅可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。
塞尔帕替尼获得了美国FDA三项突破性疗法认证和优先审评资格，并在2020年5月经美国FDA批准上市，用于治疗携带RET基因融合或者突变的非小细胞肺癌（NSCLC）、髓样甲状腺癌和甲状腺癌患者。目前，塞尔帕替尼在中国已经获批开展多项临床试验。希望塞尔帕替尼能够在中国早日获批上市，给饱受癌症折磨的患者带来更多治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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