凡德他尼是一种激酶抑制剂。它抑制酪氨酸激酶，包括表皮生长因子受体（EGFR）、血管内皮生长因子（VEGF），在转染过程中重排（RET）、蛋白酪氨酸激酶6（BRK）、TIE2、EPH激酶受体和SRC激酶受体，选择性阻断细胞内信号传导，血管生成和细胞增殖。

　　2005年被FDA授予甲状腺髓样癌的孤儿药称号，2011.04月被FDA正式批准用于治疗无法切除（不可手术）的局部晚期或转移性疾病的有症状或进行性甲状腺髓样癌。是首个获得FDA批准专门用于治疗晚期甲状腺髓样癌的药物。

　　在一、二线治疗中，对晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者，使用凡德他尼（Vandetanib）持续有益。可预测到持久疗效，包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者，其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。

　　持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月（95%置信区间[CI]，13.9-37.3）。21名（27.6%）患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月（区间为49.1-130.6）。在长期使用者中，客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月（区间，11.6.1-110），响应持续时间的中位数为70.4个月（95%CI,49.5-102.8）：PFS中位数为73.2个月（95%CI,53.1-105.6）。反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关（p=0.03），且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长（p=0.007）。经过48个月的凡德他尼治疗，两位患者出现肾衰竭。其他记录下的事件有心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后脑病和皮肤癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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