卡博替尼抑制酪氨酸激酶，包括血管内皮生长因子受体1、2、3、MET和AXL,它们与肝细胞癌的进展以及对索拉非尼的耐药性的发展有关，这是晚期疾病的标准初始治疗。这个 随机的，双盲的，第3阶段的试验评估了与安慰剂相比，卡博替尼在先前治疗的晚期肝细胞癌患者中的作用。
共有707名患者按2:1的比例被随机分配到接受卡博替尼 (每天60毫克)或匹配安慰剂组。符合条件的患者曾接受过索拉非尼的治疗，在至少一次肝细胞癌的全身治疗后出现疾病进展，可能接受过两种以上的晚期肝细胞癌的全身方案。最主要的终点是整体生存。次要终点为无进展生存率和客观反应率。
在第二次计划的中期分析中，试验显示，与安慰剂相比，卡博替尼的总体生存率明显更长。卡博替尼组平均总生存期为10.2个月，安慰剂组为8.0个月。卡博替尼组无进展生存期中位数为5.2个月，安慰剂组为1.9个月，客观应答率分别为4%和不足1% (P = 0.009)。卡博替尼组68%的患者出现3级或4级不良事件，安慰剂组36%。最常见的高等级事件是掌跖红血球感觉异常(17%用卡博替尼，0%用安慰剂)，高血压(16%比2%)，天冬氨酸氨基转移酶水平升高(12%比7%)，疲劳(10%比4%)和腹泻(10%比2%)。
在以前治疗过的晚期肝细胞癌患者中，与安慰剂相比，卡博替尼的治疗能延长患者的整体生存率和无进展生存率。卡博替尼组的高危险事件发生率大约是安慰剂组的两倍。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡博替尼/卡布替尼(CABOZANTINIB)在多种癌症的临床研究中表现突出？
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