莫博替尼是一种强效小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有针对性地靶向作用于EGFR和HER2 20号外显子插入突变。2019年，FDA已授予莫博替尼孤儿药资格(ODD)，用于治疗携带HER2突变或EGFR突变(20号外显子插入突变)的肺癌患者。2020年4月，美国FDA授予了莫博替尼突破性药物资格，用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带表皮生长因子受体(EGFR)第20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌患者。

　　莫博替尼的活性药物成分为莫博替尼是一种新型的强效小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，它是高选择针对性靶向于EGFR和人表皮生长因子受体2(HER2)20号外显子插入突变。在美国和中国莫博替尼均通过了治疗携带EGFRex20ins突变非小细胞肺癌患者的突破性创新疗法的认定。

　　2020年7月，莫博替尼在中国正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的受理，获批纳入优先审评审批程序，预期是用于治疗携带EGFRex20ins的非小细胞肺癌成人患者。EGFR 20号外显子插入(EGFRex20ins)突变是非小细胞肺癌中的一种罕见突变。EGFRex20ins突变发生率约占国内所有非小细胞肺癌的2.3%，但目前中国尚无批准的针对EGFRex20ins突变的靶向药物。

　　在2021年世界肺癌大会期间公布的1/2期试验的队列研究结果显示，在之前的整体PPP子集中(n = 114)中，通过独立审查委员会(IRC)确认莫博替尼的总缓解率(ORR) 为28%(95% CI,20%-37%)，疾病控制率(DCR)为78% (95% CI,69%-85%)。此外，在之前接受过PD-1/PD-L1治疗的PPP亚组患者中，通过IRC确认的ORR为25%(95% CI,14%-40%)和 30%(95% CI,20%-43%)。在整个子集中通过研究者评估确认莫博替尼的ORR分别为38%(95% CI,24%-53%)和33%(95% CI,22%-46%)。

　　其他研究结果表明，在接受和未接受PD-1/PD-L1抑制的患者的PPP亚组中，莫博替尼的中位DOR为17.5个月(95% CI,3.7-不可估计 [NE])和11.0个月(95% CI, 3.8-17.5)，分别;通过IRC的6个月或更长时间的DOR分别为58%和60%。该亚组中先前接受 PD-1/PD-L1抑制(n = 48)的确认DCR为77%(95% CI,63%-88%)，而79%(95% CI,67%-88% ) 用于之前未接受检查点抑制剂治疗的患者 (n = 66)。每组的中位PFS分别为7.4个月(95% CI,5.5-21.1)和7.3个月(5.4-10.2)。各自的中位OS分别为21.1个月(95% CI,13.1-NE)和24.0个月(95% CI,13.1-NE)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫博替尼(TAK-788)能有效改善EGFR外显子20插入突变型肺癌患者的预后？

　　更多药品详情请访问 莫博替尼 https://www.kangbixing.com/drug/mobotini/