甲状腺癌的发病率还是非常高的，而且很多患者在确诊患病后经一系列治疗往往都治疗效果不佳，预后差。因此该疾病患者们迫切需要一款新药来治疗，凡德他尼的出现，就为这一疾病患者们带来了治疗的新选择。美国食品和药品监督管理局（FDA）2011年4月6日批准Vandetanib（Caprelsa,凡德他尼）治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期（转移）髓样甲状腺癌成年患者。
在一、二线治疗中，对晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者，使用凡德他尼持续有益。可预测到持久疗效，包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者，其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。
持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月（95%置信区间[CI]，13.9-37.3）。21名（27.6%）患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月（区间为49.1-130.6）。在长期使用者中，客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月（区间，11.6.1-110），响应持续时间的中位数为70.4个月（95%CI,49.5-102.8）：PFS中位数为73.2个月（95%CI,53.1-105.6）。反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关（p=0.03），且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长（p=0.007）。经过48个月的凡德他尼治疗，两位患者出现肾衰竭。其他记录下的事件有心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后脑病和皮肤癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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