依维替尼(vosidenib)作为首个IDH1抑制剂类口服剂，被美国FDA批准用于治疗携带一种特定IDH1基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这种异柠檬酸脱氢酶 -1 抑制剂是通过降低癌代谢物 2- 羟基戊二酸（2-HG）的异常发挥作用，从而导致恶性细胞分化。如果采用 FDA 批准的检验试剂检测到血液或骨髓中有IDH1突变，那么患者适合依维替尼(vosidenib)治疗。

　　胆管癌靶向治疗是晚期失去手术机会的患者的新选择，随着下一代基因测序技术的发展及一些新兴靶点的发掘，靶向治疗逐渐成为胆管癌治疗的热点。并且有近40％的患者存在潜在的可靶向性的基因突变，靶向治疗能够为胆管癌患者带来临床获益。近日，一款IDH1抑制剂依维替尼被引进国内，用于治疗IDH1突变的胆管癌患者。IDH1/2（异柠檬酸脱氢酶1/2）是人类癌症中代谢基因发生突变频率最高的，它会干扰细胞新陈代谢和表观遗传调控，从而促进肿瘤发生。胆管癌中，有20％的患者都携带IDH1突变，该突变会使患者的预后相对较差。

　　依维替尼是针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂，用于治疗先前已接受过治疗、IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者。在此之前，IDH1基因突变胆管癌没有系统疗法，所以说，依维替尼是第一个也是唯一一个被批准用于先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者的靶向疗法。 

　　ClarIDHy试验是唯一一个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者开展的全球3期随机试验，纳入该试验的患者都是曾经接受过1或2种系统疗法后又出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者。一共有187名患者参与了该研究，有126名患者被随机分到了依维替尼组，另外61名患者被随机分到安慰剂组，研究结果显示，依维替尼组的无进展生存期得到了显著的改善，达到了2.7个月，安慰剂组仅有1.4个月，从中位总生存期来看，依维替尼治疗组达到了10.3个月，安慰剂组仅达到7.5个月。除此之外，接受依维替尼治疗的患者在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，优于安慰剂组。

　　可以看出依维替尼治疗IDH1基因突变胆管癌的效果还是非常良好的。依维替尼的研究人员和开发者表示：“我们一直都在探索抑制突变IDH酶的巨大潜力，期待能为更多肿瘤患者带来新的治疗方案和机会，我们很自豪为胆管癌患者带来了第一个也是唯一一个IDH1抑制剂”.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：新靶向疗法依维替尼/艾伏尼布(IVOSIDENIB)能显著改善白血病患者病情？

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