FDA批准格拉吉布用于治疗新诊断的年龄≥75岁或者由于存在共病而不能接受高强度化疗的急性髓性白血病（AML）患者。AML 是一种疾病进展迅速的骨髓恶性肿瘤，生存率低于其它白血病。对于AML患者的标准治疗是采用高强度化疗；然而，许多老年AML患者以及确诊前就有某些健康问题的患者，却无法承受高强度的治疗。在过去，这些患者大部分无法接受治疗，并面临较差的预后。

　　在一项多中心、开放标签、随机研究中评估了格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷联用的疗效，该研究包括115名55岁或以上新诊断的AML患者，他们至少满足以下至少一项条件：①年龄在75岁以上；②患有严重心脏病；③ECOG的评分状态为2；④基线血清肌酐

　　招募的115名患者随机按2:1比例格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷组（77名）或单独低剂量阿糖胞苷组（38名），所有患者接受治疗直至疾病出现进展或不可接受的毒性。格拉吉布组患者基线特征：中位年龄77岁；77%男性。23%女性；97%白人，1%黑人或非裔美国人，1%亚洲人；49%为新发性AML,51%为继发性AML；46%患者ECOG评分为0或1，53%患者ECOG评分为2；试验主要研究终点是总生存期（OS）。试验结果显示：在中位随访20个月后，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷组疗效明显优于单独低剂量阿糖胞苷组。联合组总生存期为8.3个月；单独治疗组总生存期为4.3个月。另外，联合组中14名（18.2%）患者达到完全缓解，单独治疗组中1名（2.6%）患者达到完全缓解。

　　格拉吉布是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。目前，辉瑞正在开展一项III期临床研究BRIGHT AML 1019（NCT03416179），评估格拉吉布联合强化化疗或非强化化疗治疗新诊AML患者。

　　辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官Mace Rothenberg表示，不适合进行强化化疗的AML患者迫切需要新的治疗方案来改善总体生存。在II期研究中，与LDAC相比，格拉吉布联合LDAC显著延长了患者的生存期。格拉吉布是首个能为AML患者提供如此生存受益的SMO抑制剂。此次NDA申请被授予优先审查，对此我们感到非常自豪。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：格拉吉布(GLASDEGIB)治疗急性髓系白血病疗效佳能显著降低死亡风险？

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