急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，主要表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见，儿童以ALL多见。急性白血病进展很快，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡。然而，随着医学的进步，已有不少患者病情缓解以至长期存活，甚至获得治愈。

　　米哚妥林（Midostaurin,商品名：雷德帕斯，Rydapt）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。米哚妥林与化疗联用治疗成年患者新诊断为FLT3阳性突变（FLT3+）的急性骨髓性白血病（AML）；以及治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

　　FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞（cell surface protein cells），在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比，FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林获批之前的逾25年里，急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

　　米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格；并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。

　　米哚妥林和化疗组合疗法治疗的患者最常见的严重副作用，包括：白血细胞总数低、恶心、口腔溃疡或疼痛、呕吐、头痛、淤青、肌肉骨骼痛、鼻血、医疗器械相关的感染、高血糖、上呼吸道感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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