神经节苷脂GD2是神经母细胞瘤表面过表达的一种糖基抗原，2017年5月11日，欧盟批准GD2靶向药物Qarziba（活性成分地努妥昔单抗）用于治疗高危神经母细胞瘤，为儿童患者带来了新的治疗希望。值得注意的是，今年CDE官网公布的48个国内临床急需的新药名单中，地努妥昔单抗也榜上有名。神经母细胞瘤是儿童中最常见的实体瘤，仅次于脑癌，严重影响5岁以下儿童患者的生活，因患者数较少，其同时也是一种罕见病。

　　2015年3月10日，美国FDA批准United Therapeutics Corporation（UTC）的GD2靶向药物地努妥昔单抗用于儿童高危神经母细胞瘤的治疗，是第一个聚糖靶向的癌症免疫药物。早期地努妥昔单抗的研发一直在美国国家癌症研究所（NCI）的资助下进行，2010年，UTC从NCI处获得了地努妥昔单抗的生产和销售权。目前地努妥昔单抗获得了FDA和EMA的孤儿药认定，UTC并未针对地努妥昔单抗进行相关的专利申请。

　　第三阶段研究的长期最新数据是怎样的？随机三期试验表明，免疫疗法包括地努妥昔单抗、嵌合抗GD2单克隆抗体、粒细胞巨噬细胞-聚体刺激因子（GM-CSF）和白介素2（IL2）改善了对诱导和巩固治疗有反应的高风险神经母细胞瘤儿童的生存。

　　患者接受6个周期的维甲酸和5个周期的免疫治疗，其中包括与GM-CSF(升白针）交替与IL2的ch14.18.在226名符合条件的随机患者中，随机接受免疫治疗患者5年无病生存率为56.6%{+ -4.7%}(人数=114)，5年总生存率(OS)为73.2{+ -4.2%}仅接受异维甲酸治疗的患者为46.1{+ -%5.1%} (人数=112)，5年总体生存率为56.6{+ -5.1%}。

　　由此我们可以看出地努妥昔单抗免疫治疗可改善高危神经母细胞瘤患者的预后。早期停止疗效导致样本量比原计划更小，但观察到临床显著的长期生存率差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：地努妥昔单抗(DINUTUXIMAB)是首个针对高危神经母细胞瘤的药物？

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