2021年6月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿泊替尼用于晚期系统性肥大细胞增生症（AdvSM）的成人患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、系统性肥大细胞增生症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）患者。
PIONEER是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究，旨在评估阿泊替尼用于治疗惰性和冒烟型SM的疗效及安全性。该试验包括三个阶段：剂量确定阶段、注册试验阶段和长期治疗阶段。完成前两个阶段的患者将有机会进入第三阶段研究，接受长期治疗。研究终点为由患者自我报告的ISM-SAF TSS以及肥大细胞负荷和安全性两项量化指标。第一阶段的患者入组已经完成。
PIONEER研究结果显示，阿泊替尼较安慰剂在主要临床指标方面显著改善。治疗16周后，治疗组中患者的ISM-SAF总症状评分平均下降了约30％，而安慰剂组中患者的这一评分仅下降3%。5 mg剂量组中患者的血清类胰蛋白酶水平，骨髓肥大细胞和KIT D816V等位基因负荷水平也得到显著下降。此外，阿泊替尼的治疗使患者的ISM-SAF皮肤、胃肠道和神经系统症状都显示出持续的减少，分别减少了37%，25%，和26%。患者的生活质量得分平均改善了34％，而安慰剂组的这一平均得分较基线时提高了7％。安全性方面，阿泊替尼耐受性良好，研究中没有患者因不良事件（AEs）终止治疗，没有4级或5级严重不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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