依维莫司获批多个适应症如:
1.使用其他方法治疗后进展的晚期癌症;
2.预防肾、肝移植后器官排斥;
3.不适合手术的伴有结节性硬化症(TSC)的室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA);
4.不能手术切除的进展性或转移性胰腺神经内分泌瘤;
5.联合依西美坦治疗激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者;
6.局部晚期或转移性不可切除胃肠道源或肺源性进展的、分化良好的非功能性神经内分泌肿瘤(NET);
7.2岁及2岁以上成人及儿童结节性硬化症合并局部癫痫。
依维莫司是目前唯一获批的mTOR抑制剂口服片剂,能够抑制肿瘤细胞生长与增殖、抑制肿瘤营养代谢和抗血管生成,起到三重抗肿瘤功效。2013年,依维莫司进入中国,用于治疗在舒尼替尼或索拉非尼治疗失败后的晚期肾细胞癌。2016年,依维莫司被国家局批准用于不需立即手术的TSC-AML(结节性硬化症-肾血管平滑肌脂肪瘤),开启国内TSC-AML靶向治疗时代。
结节性硬化症(TSC)为多器官系统的以良性肿瘤为特征的常染色体显性遗传病,主要致病基因TSC1/TSC2.其在新生儿中的发病率约为1/6000,中国约有超过10万例该病患者。肾血管平滑肌脂肪瘤(AML)是TSC患者常见的肾脏病变,超过80%的TSC患者中伴有TSC-AML.近年来,TSC-AML逐渐引起国内外专家的广泛关注和重视。
国际TSC共识推荐mTOR抑制剂作为TSC-AML的一线治疗,依维莫司可抑制mTOR靶点,阻断因TSC1/2失活所引发的下游mTOR信号通路过度激活、抑制细胞生长与增殖、抑制血管生成,治疗和延缓TSC-AML进展,改善TSC相关症状。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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