司美替尼（selumetinib）可以缩小患神经纤维瘤I型（NF1）遗传综合征儿童和青少年肿瘤体积，改善由NF1引起丛状神经纤维瘤继而引发疼痛和活动能力降低等症状。美国国家癌症中心（NCI）最新临床试验显示，司美替尼可以缩小肿瘤的体积，避免了传统手术治疗带来的后遗症。
丛状神经纤维瘤通常体积较大，且常与健康的神经和组织交织在一起，这给手术切除带来极大困难，而且，即便手术切除成功，后期多半也会复发，这一点在幼童身上尤其明显。
研究发现引起肿瘤生长的主要原因是NF1及某些类型的癌症患者细胞中RAS信号通路被错误激活。而司美替尼可以阻断该通路中的MEK蛋白质，从而起到抑制肿瘤生长的作用。Brigitte Widemann博士表示，根据他们团队开发的一种测量肿瘤体积的方法，丛状神经纤维瘤在NF1儿童患者中生长最快，在青少年中有所减慢。试验表明，在50名患者中，72％对司美替尼有反应，肿瘤体积至少缩小20％。这一结果与2年前发表的第一阶段研究结果基本相同。
司美替尼除了可以使一些肿瘤缩小之外，也有助于改善与肿瘤相关的健康问题。大多数患者在经过一年的治疗后表示疼痛程度、力量和运动范围均有所改善。博士说：“我们希望通过这个试验来证明司美替尼会对患者产生积极的临床疗效。”为此，患者要定期返回美国国立卫生研究院（NIH）进行评估，以便研究人员测量和监测治疗过程中的健康状况和功能变化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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