普纳替尼（商品名Iclusig）是一种口服药物，用于治疗慢性髓系白血病(CML)和费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。2012年12月，美国FDA批准该药为候选药物，但由于“危及生命的血凝块和重度血管狭窄的风险”，该药于2013年10月31日暂停销售。

　　普纳替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗BCR-ABL基因突变或未突变的白血病 患者，包括在BCR-ABL基因315位点苏氨酸-异亮氨酸突变的、对酪氨酸激酶抑制剂耐药的患者。为探究普纳替尼对于慢性粒细胞白血病或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的疗效，休斯顿M.D. Anderson癌症中心的J.E. Cortes等开展了一项2期临床研究。研究纳入449例接受达沙替尼或尼罗替尼治疗后耐药或不耐受、或携带BCR-ABL T315I突变的CML或Ph-positive ALL患者。给予普纳替尼，起始剂量每天45mg,中位随访15个月。

　　结果显示，267例慢性期CML患者中，56%达主要细胞遗传学缓解（51%的患者对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不 耐受，70%的患者携带有T315I突变），46%的患者达完全细胞遗传学缓解（上述两亚组分别为40%和66%），34%的患者达主要分子学缓解（上述 两亚组分别为27%和56%）。疾病缓解与基线BCR-ABL激酶域突变状态无关，并且非常持久；大约91%的患者持续出现达12个月以上的主要细胞遗传 学缓解。未检测到与普纳替尼抵抗相关的单一位点的BCR-ABL突变。在83例加速期CML患者中，55%出现主要血液学缓解，39%出现主要 细胞遗传学缓解。在62例急变期患者中，31%出现主要血液学反应，23%出现主要细胞遗传学反应。在32例费城染色体阳性ALL患者中，41%出现主要 血液学缓解，47%出现主要细胞遗传学缓解。在不良反应方面，常见不良反应事件为血小板减少（37%）、皮疹（34%）、皮肤干燥（32%）、腹痛 （22%）。9%的患者出现严重动脉血栓事件，其中3%被认为与治疗有关。共有12%的患者因不良事件而停药。上述研究表明，普纳替尼对各阶段及各种突变状态的CML或Ph-positive ALL患者都具有良好的抗白血病活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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