恩西地平，商品名Idhifa,由Agios和 Celgene联合开发，2017年8月1日，获得FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。
恩西地平属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，便适用于接恩西地平治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8~19%。
恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。
最常见的不良反应（ ≥20 ％）为恶心，呕吐，腹泻，胆红素升高和食欲下降。77.1％的患者报告有严重不良反应。 最常见的严重不良反应（ ≥2 ％）为白细胞增多（10％），腹泻（6％），恶心（5％），呕吐（3％），食欲减少（3％），肿瘤溶解综合征（5％） ，分化综合征（8％）。 以严重为特征的分化综合征事件包括发热，肾衰竭急性，缺氧，呼吸衰竭和多器官衰竭。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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