德国制药巨头拜耳（Bayer）精准肿瘤学药物拉罗替尼（larotrectinib）近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布指导意见，批准拉罗替尼用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于肿瘤中存在神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤儿童和成人患者，具体为：NTRK基因融合阳性、局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症、没有满意的替代治疗选择的患者。值得一提的是，拉罗替尼是英国通过癌症药物基金（CDF）为NHS患者提供的第一种“不限癌种（与组织学无关）”的药物。

　　拉罗替尼是一种首创的口服TRK抑制剂，这是一种与组织学无关（histology-independent）的治疗方法，专门开发用于治疗携带NTRK基因融合的肿瘤，而不管肿瘤起源于身体的哪个部位。TRK融合驱动的肿瘤可以发生在身体的各个部位，通常发生在罕见的肿瘤类型中，常规治疗方案（如手术、化疗、放疗等）可能不令人满意。拉罗替尼在TRK融合肿瘤儿童和成人患者中具有强劲疗效，包括原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤和脑转移瘤，可提供高缓解率和持久缓解。

　　2018年11月底，拉罗替尼在美国获得全球首批，成为有史以来批准的第一个口服TRK抑制剂，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“不限癌种、广谱”抗癌药，开启了“肿瘤不可知论（tumor agnostic）”治疗新纪元。目前，拉罗替尼已在全球多个国家和地区获得批准，包括欧盟。

　　英国NICE的决定，基于来自成人患者I期研究、成人和儿科患者II期NAVIGATE研究、儿科患者I/II期SCOUT研究共计102例患者的汇总数据，其中93例患者来自主要分析群体，另外9例为原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤患者。结果显示，拉罗替尼治疗表现出高缓解率、持久且快速的缓解。具体数据为：主要分析集显示，总缓解率（ORR）为72%（95%CI:62,81），其中完全缓解率（CR）为16%、部分缓解率（PR）为55%。在包括原发性CNS患者在内的另一项额外分析中，ORR为67%（95%CI:57,76），其中CR为15%、PR为51%。

　　在主要分析时，患者接受拉罗替尼治疗获得首次缓解的中位时间为1.81个月，在分析时中位缓解持续时间尚未达到（范围：1.6+至38.7+个月），75%的患者缓解持续时间≥12个月。接受治疗的患者中，88%（95%CI:81,95）在治疗开始一年后仍存活。在分析时中位无进展生存期（PFS）尚未达到。对125例NTRK基因融合患者的安全性进行了评价。大多数不良事件（AE）为1级或2级，只有3%的患者因治疗期间出现的AE而不得不永久停止治疗。19（15%）例患者报告了剂量减少，其中10（8%）例因不良事件。导致剂量减少的大多数不良事件发生在治疗的前三个月。

　　拉罗替尼治疗TRK融合驱动癌症的成人和儿童对患者生活质量（QoL）有临床意义的改善。在两项全球多中心临床试验中，60%的成人患者报告EORTC QLQ-C30全球健康评分有改善。对于儿科患者，76%的患者报告PedsQL总分有所改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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