凡德他尼是一种对血管上皮生长因子受体（VEGFR）和表皮生长因子受体（EGFR）均有抑制作用的口服小分子药物。有研究表明酪氨酸激酶抑制剂凡德他尼能够改善有症状的进行性甲状腺髓样癌患者的无进展生存期（PFS）。
在ZETA（NCT00410761）试验中，患有不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的患者按照2：1的比例随机分至两组，一组口服凡德他尼（n = 231），另一组使用安慰剂（n = 100）直至疾病出现进展。进行因果分析时，Kreissl等人根据疾病严重程度将试验人群分为四个亚组：基线疾病有进展的进行性患者组，仅有症状组，仅有进展组以及在基线时无进展且无症状组。在主要分析期间，有163例患者发现了疾病进展，包括103例患者为基线疾病有进展的进行性患者。在基线疾病有进展的进行性患者中，实验组和对照组之间无进展生存期曲线存在显着差异。与安慰剂相比，凡德他尼组的进展风险降低。凡德他尼组的中位无进展生存期为21.43个月，而安慰剂组仅为8.40个月。
有症状的进行性疾病组中，中位随访时间为53.7个月，无症状进行性疾病组中，中位随访时间为95.1个月。非进行性疾病患者的中位随访时间为33.7个月，无症状的非进行性疾病患者中位随访时间为75.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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