在费城染色体阳性(Ph +)急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中，获得完全分子学缓解(CMR)与良好的生存结局相关。在Ph + ALL患者中，普纳替尼和贝林妥欧单抗（blinatumomab）均可产生较高的分子学缓解率。这两种药物联合可产生持久缓解，并减少异基因造血干细胞移植(AHSCT)的需要。

　　一项在新诊断(ND)或复发/难治性(R/R)Ph + ALL成人患者中开展的单臂Ⅱ期研究，患者接受5个周期的贝林妥欧单抗标准剂量连续输注。第1周期给予普纳替尼 30 mg/天。一旦达到CMR,普纳替尼降至15 mg/天。在完成贝林妥欧单抗治疗后，在缓解患者中继续服用普纳替尼至少5年。给予12次预防性鞘内化疗。对于ND Ph + ALL患者，主要终点为CMR率。对于R/R Ph + ALL患者，主要终点是总缓解率（定义为CR/CR复合终点）。

　　28例患者（19例ND和9例R/R）接受治疗，中位年龄为59岁（范围为25-83岁）；ND队列为62岁（范围为34-83岁），R/R队列为36岁（范围为25-61岁）。69%的ND患者和100%的R/R患者的BCR-ABL1转录物为p190.

　　在R/R患者中，44%接受2次以上挽救治疗。研究起始4周内，未观察到早期死亡病例。总体而言，95%的患者出现缓解：ND患者的缓解率为100%，R/R患者为88%。在缓解患者中，86%达到CMR:ND患者87%，R/R患者86%。

　　至CMR的中位时间为1个月（范围：1-13个月），ND患者均为接受AHSCT；4例(44%)R/R患者后续接受了AHSCT.中位随访14个月，整体研究人群的预估1年总生存率(OS)为94%，无事件生存率(EFS)为81%。ND患者未出现复发或死亡，1年OS率和EFS率均为100%；R/R患者的1年OS率和EFS率分别为88%和55%。治疗耐受良好。大多数副作用为1-2级。没有患者因毒性而停用普纳替尼。1例患者由于2级震颤复发中止贝林妥欧单抗治疗。

　　普纳替尼联合贝林妥欧单抗的无化疗方案在Ph + ALL中显示出令人鼓舞的结果，获得了较高的CMR率和持久的缓解，尤其当用作一线治疗时，可使大多数患者避免接受化疗和AHSCT.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普奈替尼/普纳替尼(PONATINIB)的疗效和安全性详细说明

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