格拉吉布是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷（LDAC)可用于治疗AML.AML是成人中最常见的恶性白血病，在所有白血病类型中生存率最低。根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，大约19520名患者被诊断患有AML,大约10670名患者因此去世。治疗AML的标准疗法为高强度化疗。不过几乎有半数确诊为AML的成人患者由于合并症以及化疗相关毒性而不能接受标准的高强度化疗。
格拉吉布的安全性和有效性评估主要来自一项涉及111名新诊断AML患者的临床试验，患者随机分配接受格拉吉布联合LDAC或单独LDAC治疗。结果显示，接受格拉吉布联合LDAC治疗的患者的中位总生存期为8.3个月，而接受单独LDAC治疗的患者的中位总生存期为4.3个月，两组患者的总体生存期相差4个月，统计学意义显著。
FDA报告的格拉吉布的常见不良反应包括贫血，疲劳，出血，发热性中性粒细胞减少，肌肉疼痛，恶心，水肿，血小板减少，呼吸困难，食欲下降，消化不良，粘膜炎，便秘和皮疹。临床应用该药时，应监测患者的心脏电活动变化（例如，QT延长）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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