2000年代初期，他泽司他药物被研发用于治疗上皮样肉瘤的治疗，历经20年，终于在近日获得了FDA的批准。上皮样肉瘤是一种非常罕见且极具侵袭性的软组织肉瘤，常发生于20-40岁的年轻成人。由于这类患者目前还没有特别有效的治疗方法，只能进行化疗，生存期往往只有几个月。
他泽司他代表了一种全新的治疗方法，特别是针对不适合根治性手术的晚期或转移性上皮样肉瘤患者，这是肉瘤首款被批准的表观遗传药物。（截至目前，已有多款表观遗传药物获批上市，包括HDAC抑制剂，如Zolinza (vorinostat), Beleodaq (belinostat), 爱谱沙 (西达本胺)；Agios Pharmaceuticals开发IDH抑制剂，如Idhifa (enasidenib), Tibsovo (ivosidenib)。
在一项纳入了62名上皮样肉瘤患者的2期试验中，所有的患者都是晚期转移性或局部晚期的患者，这些患者通过基因检测后证实存在INI1基因丢失。患者每天两次口服他泽司他 800 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
结果显示：总客观缓解率（ORR）为15％，其中1.6％的患者完全缓解，部分缓解率为13％。有67％的患者即使肿瘤没有明显缩小，病情也没有再继续恶化，持续响应超过半年甚至更长。这项批准将使更多的肉瘤患者受益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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