塞利尼索联合FLAG-Ida方案在治疗复发难治性急性髓系白血病（AML）上表现出显著的抗白血病效果，而且不良反应基本可耐受、安全性好。作为一类新型、口服、选择性核输出（SINE）小分子抑制剂，塞利尼索可有效结合和抑制核输出蛋白XPO1发挥作用。而核输出蛋白XPO1在AML等多种肿瘤细胞表面存在过度表达。因此，塞利尼索在先前研究中表现出抗AML的治疗活性。
为了进一步探究塞利尼索联合FLAG-Ida方案对AML治疗的改善效果，来自西班牙的研究学者开展了一项多中心、开放性、非随机、单臂临床研究。研究人员纳入确诊为复发难治性AML的成人患者，且ECOG评分≤2分，排除标准包括急性早幼粒细胞白血病，研究人员共纳入14例患者，中位年龄52.5岁，男性占50%，半数患者ECOG评分为0分，4例（29%）患者既往接受过至少2种治疗方案，85.7%（12例）患者为高危组。另外，2例患者在治疗期间为非治疗相关死亡。
在治疗效果统计上，5例（41.7%）实现CR,包括4例（33.3%）CR和1例（8.3%）CRi.6例接受塞利尼索 100mg/周的患者中，4例实现不同程度的缓解，而塞利尼索 60mg/周剂量组或80mg/周剂量组的患者中，仅1例实现缓解。至中位随访6.4个月结束时，仍有3例（35%）患者健在，中位OS和中位EFS分别为6.0个月、1.1个月。其中塞利尼索 100mg/周剂量组的中位OS和中位EFS均优于其余两组。综上研究人员认为，Selinexor联合FLAG-Ida方案在治疗复发难治性AML上表现出显著的抗白血病效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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