武田在第62届美国血液学会年会（ASH）上公布了帕纳替尼在2期临床研究Optic中的一组长期分析结果。数据显示，之前已经使用过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂的CML患者接受帕纳替尼治疗，超过50%的患者在开始服用45 mg/天剂量的药物后仍然活着，并且在治疗5年后病情没有恶化。该研究还显示，在两年标记后，同一组中93%的患者仍然活着，81%的患者没有看到癌症的进展。
该研究结果来自于2期试验Optic的子集分析，数据强调了第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）帕纳替尼用于第二代TKIs治疗失败、无论是否有突变、耐药的慢性期CML（CP-CML）患者治疗的受益风险改善。此外，还包括了第二代TKIs治疗后患者群体的评估。虽然CML通常是可以控制的，但那些在先前第二代TKI治疗中经历过治疗失败的患者，尤其是那些对治疗产生耐药性的患者，长期预后较差。这突出表明，对于CML患者的护理仍然存在差距。
帕纳替尼是Ariad Pharmaceuticals开发的一种口服药物，2017年武田花费52亿美元收购Ariad获得了这种药物。某些形式的CML具有T315I突变，对目前的治疗方法如伊马替尼有抵药性。帕纳替尼是一种多靶点TKI,主要靶标为BCR-ABL（一种异常的酪氨酸激酶），是CML和费城染色体阳性（Ph +）急性淋巴细胞白血病（ALL）的标志。帕纳替尼被设计为有效对抗这些类型的肿瘤，目前已获批用于治疗CML和Ph + ALL患者。
该药物于2012年12月在美国首先获批上市，但由于存在“危及生命的血栓和严重血管狭窄的危险”，于2013年10月31日暂停销售。2013年12月20日，停售被部分解除，并向ponatinib发出了修订的处方信息，新的“黑匣子警告”和“风险评估和缓解策略”，以更好地评估使用该药物的风险和益处。如果武田能通过该药补充申请的审批，将继续扩大帕纳替尼在CML中的应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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