Blueprint Medicines在2020年欧洲过敏与临床免疫学会（EAACI）会议上，公布了该公司精准蛋白激酶抑制剂Ayvakit（阿维普替尼），在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（SM）患者时的最新结果。试验结果表明，阿维普替尼能够显著改善SM患者的皮肤症状。
阿维普替尼已经获得FDA批准治疗胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，他们携带PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿维普替尼同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。
PIONEER是一项随机双盲、含安慰剂对照、允许注册性研究的2期临床试验，评估阿维普替尼在惰性SM患者中的疗效。该试验包括三个部分：第一部分为剂量探索部分，第二部分为注册性研究，第三部分为长期治疗研究。此次公布的是第一部分的研究结果。试验结果表明，在接受治疗24周后，阿维普替尼治疗组患者达到60%的缓解率（缓解的定义为全面症状评分降低超过30%），而对照组的缓解率为0%。此外，多种其它对症状的检测方式也一致地检测到阿维普替尼的疗效。基于这些数据和美国FDA的反馈，Blueprint Medicines已经选择24周时的缓解率作为支持注册的PIONEER临床试验的主要终点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 阿维普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/
添加康必行顾问，想问就问
