阿维普替尼是一款在研的口服精准疗法，可选择性地有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂， 阿维普替尼在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性最强，而目前批准的GIST疗法不能抑制激活环的突变。与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，阿维普替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶抑制剂。

　　GIST是发生于胃肠（GI）道的肉瘤或骨或结缔组织的肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间，诊断通常由胃肠道出血、手术或成像期间的偶然发现以及极少数情况下的肿瘤破裂或胃肠道梗阻引发。

　　大多数GIST病例是由一系列临床相关突变引起的，这些突变迫使KIT或PDGFRA蛋白激酶进入日益活化状态。因为目前可用的疗法主要与无活性蛋白质构象结合，所以某些原发性和继发性突变通常导致治疗耐药性和疾病进展。

　　I期NAVIGATOR试验数据证明，阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变GIST和四线GIST患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint已经在美国针对这一适应症提交了新药上市申请（NDA）。在43例可评估的PDGFRA外显子18突变GIST患者中（包括38例PDGFRA D842V驱动的GIST患者），客观缓解率（ORR）为86%，中位缓解持续时间（DOR）未达到。

　　在111例四线GIST患者中，ORR为22%，中位DOR为10.2个月。

　　阿维普替尼耐受性良好，研究者报告的大多数不良事件为1级或2级。

　　基石药业董事长兼首席执行官表示："开发肿瘤精准治疗药物是基石药业核心战略之一。GIST是一种罕见疾病，对现有疗法耐药的肿瘤突变患者，阿维普替尼可以提供有效的治疗。我们的合作伙伴Blueprint已在美国提交了这款药物的上市申请，这让阿维普替尼有望成为基石药业第二款在美国获批上市的产品。随着VOYAGER试验在中国的开展，我们希望试验数据可以尽早支持这款药物在中国获批，从而让目前缺乏有效治疗手段的晚期GIST患者也可以获益。"如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)临床治疗胃肠道间质瘤的疗效数据

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