2017年9月1日，美国食品和药物管理局批准吉妥单抗用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的急性髓细胞性白血病（AML）。吉妥单抗(即吉妥珠单抗)可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的急性髓细胞性白血病（AML）成人，或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。

　　吉妥单抗曾以高剂量单药治疗获得了美国FDA的加速批准，用于年龄在60岁以上、出现首次复发并且尚无法接受细胞毒化学治疗的CD33阳性AML患者。在临床试验未能继续证实这款药物的临床获益，并且显示其与化疗相比具有更高的毒性后，辉瑞公司主动将该药物撤出美国市场。吉妥单抗继续在日本市场销售，并通过辉瑞的患者体恤项目向个别患者提供。鉴于AML患者的迫切需求，AML临床医生仍然致力于通过调整剂量和用药安排对吉妥单抗进行评估研究。这些独立自主的研究人员在辉瑞公司的支持下，进行临床试验，获得了有关吉妥单抗疗效和安全性的更多信息。

　　“今天对患者、家属和整个AML社区都是个重要的日子，因为吉妥单抗的获批带来了期待已久的治疗方案，可以帮助AML患者得到更深度、更持久的病情缓解，”德克萨斯大学MD Anderson癌症中心的Jorge Cortes医生说道，“多年之后，我们终于看到AML治疗领域的进步，这让我又有了改善患者治疗结局的希望。我很高兴我可以为众多成人和儿童患者提供吉妥单抗靶向治疗。”

　　吉妥单抗的获批是基于由研究人员主导的几个临床试验，包括ALFA-0701，AML-19.ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊AML成人患者。使用新的、低剂量吉妥单抗。在第1、4、7天，患者接受3 mg/m2的吉妥单抗，与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（event-free survival,EFS）。结果显示，在新确诊为AML的患者中，接受吉妥单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受吉妥单抗的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。（HR=0.56 [95%CI:0.42-0.76]）。

　　 AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药吉妥单抗（n = 118）与最佳支持治疗（n = 119）对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受吉妥单抗 6mg / m2，在第8天接受吉妥单抗 3mg / m2.作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受吉妥单抗 2mg / m2，每四周一次。吉妥单抗的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受吉妥单抗的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月（HR = 0.69 [95%CI:0.53-0.90] [2-sided p = 0.005]）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥单抗(GEMTUZUMAB)/吉妥珠单抗是治疗急性髓性白血病新药介绍

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