免疫性血小板减少症(ITP),又称特发性血小板减少性紫癜,是一种严重且罕见的自身免疫性疾病,主要是因为体内免疫系统功能异常,攻击自身血小板造成大量破坏所致,其主要特征为血液中血小板计数低、血小板生成受损,导致血液循环中血小板数量失衡,难以维持正常的止血、凝血功能,表现为出血倾向。ITP患者多见为皮下、黏膜出血,形成红色的出血点或紫色的瘀斑,鼻出血、牙龈出血、月经量过多等,严重者可发生内脏出血甚至颅内出血,甚至因此致命。该病没有传染性,治愈后有复发的可能性,且有遗传倾向。
有临床研究数据表明,罗米司亭Nplate可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内,免疫性血小板减少症(ITP)患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但激素类长期使用副作用大(如骨质疏松等),且超过半数的患者治疗无效或者会复发;40% 患者会转入二线 ITP 用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体(TPO-R)激动剂和脾切除等方案,治疗机制为TPO-R 激动剂(TRA)与细胞膜上的 TPO 受体(跨膜区)结合后,激活信号转导通路,刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没有可以有效使用的药物。
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