华氏巨球蛋白血症(Waldenstrom,WM),1944年首先由WaldenstrÖm报告的一种疾病,属于淋巴浆细胞增殖性的疾病,主要特征是淋巴样浆细胞增殖,血清中出现大量单克隆免疫球蛋白,其中90%为IgM,呈低度恶性。
2020年09月,临床肿瘤学杂志上在线发表了一项伊布替尼单药维持治疗华氏巨球蛋白血症(WM)的长期随访结果。结果显示:伊布替尼可长期控制WM的疾病进展,并且不良反应可耐受。值得注意的是,伊布替尼治疗预后与MYD88、CXCR4突变水平具有显著相关性。
中位随访时间为59个月,结果发现:总体和主要缓解率分别为90.5%、79.4%。在疾病最佳缓解阶段,血清IgM的中位数从3520mg/dL下降至821mg/dL,骨髓疾病的受累率从60%下降至20%。疾病缓解受到MYD88和CXCR4突变水平的影响。
MYD88突变、CXCR4野生型的患者与MYD88、CXCR4双突变的患者相比,具有更好主要缓解率(97.2% vs 68.2%)和非常好的部分缓解率(47.2% vs 9.1%),并且缩短了达到主要缓解的治疗时间(1.8 vs 4.7个月)。所有患者的5年总生存(OS)率为87%。
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