勃林格殷格翰公司的维加特（通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，成为首个也是目前唯一用于治疗SSc-ILD的药物。这是维加特继特发性肺纤维化（IPF）后在国内获批的第二个适应症，意味着SSc-ILD患者终于走出了无药可治的困境。维加特的获批标志着全球首个用于治疗SSc-ILD的靶向药物正式开始惠及中国患者，为我国SSc-ILD患者肺功能减退按下暂停键。

　　统计数据显示，硬皮病在中国大陆地区患病率约10/10万，不同地区差异较大，全球估计约有250万患者，多见于女性，年龄通常为25-55岁。目前，硬皮病发病原因还不明确，可能与遗传，环境等因素有关。硬皮病患者最显著的外貌特征为全身皮肤增厚发硬，失去原有的弹性，造成正常面纹消失，鼻翼缩小、嘴唇变薄，形成“面具脸”。除了对外貌的影响外，硬皮病可能会累及身体的任何部位，如肌肉、血管和内脏等均可能产生瘢痕及纤维化，并且难以诊断。研究显示，约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累，多达85.5％的硬皮病患者会发生不同程度的间质性肺疾病（ILD），导致肺功能不可逆性下降。还有研究发现，相比于未发生ILD的硬皮病患者，SSc-ILD患者的生存期显著降低（11.3年与8.8年）。

　　维加特（尼达尼布）是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），是唯一获批用于治疗IPF和SSc-ILD的靶向抗纤维化药物。通过抑制细胞膜PDGFR、FGFR、VEGFR胞内段的酪氨酸激酶，阻断上述生长因子相关的信号通路，抑制成纤维细胞的增殖、迁移和分化，进而抑制胶原纤维的沉积，延缓肺纤维化进程。另外，尼达尼布也可通过抑制TGF-β1信号通路，抑制TβR-Ⅱ、Smad3、P38MAPK磷酸化，从而延缓肺纤维化。

　　SENSCIS研究是一项探究维加特治疗SSc-ILD患者52周有效性及安全性的Ⅲ期临床研究，也是目前针对SSc-ILD患者规模最大的随机对照试验，覆盖了全球32个国家和地区，纳入576例患者，其中我国有9个研究中心参与。研究结果曾在2019年发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果证实，与安慰剂组相比，维加特组SSc-ILD患者肺功能年下降率降低44%；维加特组第52周的FVC自基线期的绝对改变均值约为安慰剂组的一半，两组间的差值为46.41 mL.

　　值得关注的是，SENSCIS研究还发现，无论基线是否接受麦考酚酯治疗，维加特组均能降低FVC的年下降率；无论患者是否使用激素，维加特组亦能降低FVC的年下降率。SENSCIS研究中国研究者之一指出，“这表明维加特能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，延缓疾病进展。”

　　安全性方面，SENSCIS研究发现维加特组治疗不良事件发生比例与安慰剂相当，胃肠道副反应仍是治疗最常见的不良事件，主要为腹泻、恶心和呕吐。其中，所致腹泻多为轻至中度，经管理后多数患者可恢复正常。基于尼达尼布的有效性和安全性等研究数据，2020年SSc-ILD欧洲专家共识推荐尼达尼布为起始或升级治疗的有效选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：尼达尼布/维加特(NINTEDANIB)是系统性硬化症患者的福音？

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