急性髓系白血病（AML）是一种异质性恶性肿瘤，许多细胞遗传学和分子改变都影响其临床预后（如治疗疗效和总体生存）。目前AML的治疗方法，包括阿糖胞苷联合蒽环类药物的“ 7 + 3”治疗方案以及更新的靶向一线治疗，可使50％至80％的患者获得完全缓解。但是，在最初的缓解后，有60％至80％的患者发展为复发难治性疾病。因此，AML还需要更好的替代疗法。

　　格拉吉布是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。根据辉瑞公司消息称，FDA已经批准了其产品格拉吉布联合化疗用于急性骨髓性白血病（AML）患者一线治疗的新药申请（NDA）。

　　优先审查基于II期BRIGHT 1003研究的数据，其中将格拉吉布与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用对比单独使用LDAC,可降低AML或高风险骨髓增生异常综合征（MDS）初始治疗患者死亡风险49.9％。中位总生存期（OS）分别为8.8个月和4.9个月。

　　辉瑞全球首席发展官Mace Rothenberg表示，对于强化化疗不合格的急性骨髓性白血病患者来说，急需新的治疗方案来提高其总体生存率。在一项II期临床研究中，与仅接受小剂量阿糖胞苷治疗的患者相比，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗的总生存率显着提高。 格拉吉布是第一个可能为急性髓细胞白血病患者提供这种益处的平滑抑制剂。目前，III期BRIGHT AML 1019试验（NCT03416179）正在研究格拉吉布联合强化或非强化化疗治疗初治AML患者的效果。

　　辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官Mace Rothenberg表示，不适合进行强化化疗的AML患者迫切需要新的治疗方案来改善总体生存。在II期研究中，与LDAC相比，格拉吉布联合LDAC显著延长了患者的生存期。格拉吉布是首个能为AML患者提供如此生存受益的SMO抑制剂。此次NDA申请被授予优先审查，对此我们感到非常自豪。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：格拉吉布(GLASDEGIB)为特殊情况的白血病患者提供了新的治疗选择？

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