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依帕伐单抗(GAMIFANT)是治疗致命罕见病HLH的首款新药

时间:2021-12-06 09:23 来源:医药查询 作者:康必行-小菲

  中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,苏庇医药申请的三项依帕伐单抗注射液(emapalumab)上市申请以“符合附条件批准的药品”拟纳入优先审评,拟开发用于:难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)成人和儿童(新生儿及以上)患者的治疗。值得一提的是,依帕伐单抗曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格,并已于2018年在美国获批上市。

依帕伐单抗

  噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH),又称噬血细胞综合征(HPS),是一组由于免疫系统过度活跃导致的严重炎症反应综合征,主要表现为持续发热、肝脾肿大、全血细胞减少以及骨髓、肝、脾、淋巴结组织发现嗜血现象。根据发病原因和机制的不同,HLH可分为原发性和继发性。原发性HLH主要由于基因上的缺陷,造成细胞脱颗粒的过程异常(包括CTL细胞、NK细胞杀伤功能的减退),导致免疫系统处于高度激活的状态,最终形成细胞因子风暴,引起多器官功能损伤,甚至多器官衰竭,主要表现为干扰素-γ(IFN-γ)、白介素-10(IL-10)以及白介素-6(IL-6)等细胞因子释放明显增多,其中IFN-γ是最主要的驱动因素。而继发性HLH主要由病毒(如EB病毒、巨细胞病毒)感染、风湿性免疫疾病或肿瘤引起,其中肿瘤相关HLH的明显特点是IFN-γ水平升高的程度不如IL-10高,而风湿免疫性疾病引起的HLH,也叫巨噬细胞活化综合征(MAS),主要特征为IFN-γ和IL-6显著升高而IL-10升高不明显。对于原发性HLH,造血干细胞移植(HSCT)是唯一的治愈方法。但由于细胞因子风暴和移植物免疫排斥反应,患者应避免在疾病活动期接受HSCT,需要快速控制高炎症状况。

  而依帕伐单抗在美国获批是基于一项全球性、多中心、开放标签、单臂关键性II/III期研究(NCT01818492)的数据。该研究入组34例原发性HLH患者,其中有79.4%(n=27/34)的患者经基因检测诊断为原发性HLH,而难治性队列中有81.5%(n=22/27)为原发性HLH.研究中依帕伐单抗与地塞米松同时用药,其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐。

  结果显示:(1)整个研究患者组(n=34)中,治疗结束时的总缓解率为64.7%(n=22/34,p=0.0031)、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.7%、有64.7%的患者(n=22/34)继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为90.9%(n=20/22);(2)难治性队列(n=27)中,治疗结束时的总缓解率为63.0%(n=17/27,p=0.0134)、达到缓解的中位时间为8.0天、累计缓解时间占治疗时间的75.4%、有70.4%的患者(n=19/27)继续接受了造血干细胞移植、患者移植后的存活率为89.5%(n=17/19)。

  依帕伐单抗FDA批准的首款针对HLH的抗体疗法,这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。在该药获得批准以前,接受造血干细胞移植之前的常规疗法是使用类固醇或者化疗,临床上尚无药物能够特异性打击这一靶点。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:依帕伐单抗(GAMIFANT)是治疗原发性噬血细胞综合征的新药?

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(责任编辑:康必行-小菲)
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