慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 是同种异体干细胞移植的主要并发症，大约 50% 的患者会出现糖皮质激素难治性或糖皮质激素依赖性。缺乏评估慢性 GVHD 的二线治疗的 3 期随机研究的可靠数据。在回顾性调查中，鲁索替尼是一种 Janus 激酶 (JAK1-JAK2) 抑制剂，在糖皮质激素难治性或依赖型慢性 GVHD 患者中显示出潜在疗效。

　　方法：这项 3 期开放标签、随机试验评估了 10 mg 每天两次的鲁索替尼的疗效和安全性，与研究者从被认为是最佳可用护理（对照）的 10 个常用选项列表中选择的治疗方法进行比较，在 12 岁或以上患有中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性慢性 GVHD 的患者中。主要终点是第 24 周的总体反应（完全或部分反应）；关键次要终点是无失败生存率和第 24 周改良 LeeSymptom 量表评分的提高。

　　结果：共有329例患者被随机分组；165 名患者被分配接受鲁索替尼，164 名患者接受对照治疗。在第 24 周，鲁索替尼组的总体缓解率高于对照组（49.7% 对 25.6%；优势比，2.99；P<0.001）。与对照组相比，鲁索替尼的中位无失败生存期更长（>18.6 个月与 5.7 个月；风险比，0.37；P<0.001）和更高的症状反应（24.2% 与 11.0%；优势比，2.62；P = 0.001）。最常见（发生在≥ 10% 的患者中）直至第 24 周的 3 级或更高级别的不良事件是血小板减少症（鲁索替尼组为 15.2%，对照组为 10.1%）和贫血（分别为 12.7% 和 7.6%）。两组巨细胞病毒感染和再激活的发生率相似。

　　结论：在糖皮质激素难治性或依赖型慢性 GVHD 患者中，鲁索替尼导致显着更高的总体反应、无失败生存率和症状反应。鲁索替尼组血小板减少症和贫血的发生率更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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