FLT3抑制剂米哚妥林是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。米哚妥林是一种口服多激酶抑制剂，其临床试验数据显示，FLT3突变的急性髓性白血病患者在接受米哚妥林和标准化疗联用时整体生存期可以提高23%。基于此临床试验结果，米哚妥林获得了FDA突破性药物疗法认定。值得一提的是，米哚妥林的Ⅲ期临床试验研究是目前为止在FTL3突变急性髓性白血病患者群体中开展的最大规模的临床研究，该研究中所获得的总生存数据，是全球血液病学家及急性髓性白血病群体所期待已久的一个重大进步。
在ASH大会上，来自美国Dana-Farber癌症研究所的Richard M. Stone等人在刚刚完成的一项国际多中心、双盲、随机对照III期临床研究（CALGB10603研究）中，发现多激酶多靶点抑制剂米哚妥林可提高FLT3突变AML的总生存期和无疾病生存期，结果相当鼓舞人心。被纳入的患者在诱导治疗和强化治疗期间，随机接受标准化疗方案。
米哚妥林组和安慰剂组中位总生存期分别为74.7个月和25.6个月，5年生存率比例分别50.9%和43.9%。米哚妥林组和安慰剂组无疾病生存期分别为8个月和3.6个月，5年无疾病生存率比例分别为27.5%和19.3%。米哚妥林组的OS和PFS在所有FLT3突变组均优于对照组。该研究结果在与会专家中反响强烈，纷纷表示该药一旦被批准，很可能会改变临床实践。在大会报告前的一次会议中，Dana-Farber癌症研究所的David Steensma教授就表示：这是30年来，首次有研究证明在传统AML化疗方案中加入新药可提高患者总生存期。因此，米哚妥林可能是治疗FLT3突变AML的有效药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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