拉罗替尼（Larotrectinib）经FDA批准上市用于治疗携带NTRK基因融合的晚期或转移性实体瘤患者，是第一个不限癌种、不分年龄、只基于肿瘤分子特征的“广谱”抗癌靶向药，开创了tumor-agnostic靶向治疗的新纪元。前期临床数据中，拉罗替尼在55例NTRK融合阳性实体肿瘤患者中，疾病缓解率（ORR）高达75%，且有13%的患者达到完全缓解 。这一药物的获批，对于所有的实体瘤患者来说无疑是一个巨大的福音。值得注意的是，必须通过合适的分子检测手段确认患者携带NTRK融合变异。
在入组的153例可评估的患者中，拉罗替尼治疗的总缓解率(ORR)达到79%(n=121)、其中完全缓解率16%(n=24)、部分缓解率为63%(n=97)。在可评估成人患者中的ORR为73%(74/102)、 在可评估儿童患者中的ORR为92%( 47/51)。令人激动的是，拉罗替尼对于罹患不同癌症以及携带不同NTRK融合基因的患者均有高缓解率！这就说明，无论检出NTRK1-3基因任何形式融合的实体瘤患者，均有较大可能从拉罗替尼治疗中获益。
在确认缓解的108例患者中，中位DOR达到35.2个月， 最长的一例肉瘤患者甚至在治疗44个月之后仍然获益。在总的159例患者中，中位PFS为28.3个月，中位总生存期（OS）为44.4个月，有88%的患者在开始治疗后一年仍然存活。对于存在脑转移瘤的患者（n=12），拉罗替尼也带来了非常高的临床获益，ORR达到75%。从入组的不同类型肿瘤患者的分布来看，除了软组织肉瘤获得超高的缓解率（88%）之外，入组的肺癌患者中有75%疾病缓解， 甲状腺癌有79%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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