中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物阿维普替尼，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。阿维普替尼是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。值得一提的是，阿维普替尼是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

　　胃肠道间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。GIST起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

　　一直以来，PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物。阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。阿维普替尼在国内获批，无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益。

　　在中国，NMPA批准阿维普替尼用于治疗PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者，是基于一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿维普替尼治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。阿维普替尼在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%。阿维普替尼总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为1级或2级。

　　与已批准的多激酶抑制剂相比，阿维普替尼对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外，阿维普替尼经独特的设计可选择性结合并抑制D816突变KIT,这是大约95%的系统性肥大细胞增多症（SM）患者中的一种常见疾病驱动因素。临床前研究表明，阿维普替尼能以亚纳摩尔效力强效抑制KIT D816V,并具有最小的脱靶活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)治疗胃肠道间质瘤有效性高耐受性良好？

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