2021年7月21日，维奈克拉（venetoclax）联合阿扎胞苷获得美国FDA突破性疗法认定，用于一线治疗中/高/极高风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。这是维奈克拉获得的第6个突破性疗法认定，之前获得的突破性疗法认定一个用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病CLL、2个用于复发或难治CLL、2个用于一线治疗急性髓性白血病AML.突破性疗法认定（BTD）是FDA的一个新药评审通道，用于加速开发及审查治疗严重或危及生命的疾病的新药。

　　该项突破性疗法认定是基于一项开放标签、多中心、非随机的剂量递增Ib期M15-531临床试验获得的积极中期结果。该试验旨在评估在既往未经治疗的高风险MDS患者中，维奈克拉与阿扎胞苷联用的药代动力学与安全性，并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。此前，维奈克拉联合阿扎胞苷用于急性髓系白血病也展示了不错的疗效，联合用药将患者死亡风险降低了34%，显著延长了患者的总生存期（OS）。

　　骨髓增生异常综合征（MDS）是起源于造血干细胞的肿瘤性疾病，会引起骨髓造血功能异常、血细胞发育异常，表现为造血功能衰竭、难治性血细胞减少。在某些情况下，MDS将进展为急性髓系白血病（AML）。根据血细胞计数、骨髓成分和染色体改变，MDS一般分为极低危、低危、中危、高危、极高危。这是一种风险评估量表，使用5种预后指标来预测患者的病程。根据修订版国际预后评分系统（IPSS-R），中危、高危、极高危被定义为较高危。大约一半（45%）患者为较高危MDS,预后较差，生存时间短，中位生存期约为18个月。

　　维奈克拉(Venetoclax)，又被称为维奈妥拉、维奈克拉，是一款口服BCL-2抑制剂，能够选择性地靶向结合BCL-2并抑制其活性，从而恢复肿瘤细胞凋亡的过程。细胞凋亡（apoptosis）是导致肿瘤细胞死亡的一种方式，然而一些血液癌症和实体瘤细胞会高度表达BCL-2蛋白，抑制细胞凋亡的发生。

　　目前，维奈克拉已在全球80多个国家/地区上市，被美国FDA批准用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。在国内，维奈克拉已经被批准用于急性髓系白血病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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