FDA批准口服Hedgehog通路抑制剂格拉吉布用于治疗年龄≥75岁且不适用强化诱导化疗的新确诊急性髓性白血病（AML）患者。格拉吉布是FDA批准的首个用于治疗AML的Hedgehog抑制剂类药物，其须与阿糖胞苷联合用药。格拉吉布的临床试验受试者未包括重度肾功能损伤患者与中至重度肝功能损伤患者。

　　研究的试验设计概述于近期发表在《Future Oncology》上，格拉吉布是一种新型口服smoothened (SMO)抑制剂，在体内具有重要的抗肿瘤作用，在体外可有效且选择性地抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。

　　格拉吉布是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。目前，辉瑞正在开展一项III期临床研究BRIGHT AML 1019（NCT03416179），评估格拉吉布联合强化化疗或非强化化疗治疗新诊AML患者。

　　在I期和Ib / II期临床试验中，对于不适合化疗的未经治疗的AML患者，格拉吉布联合小剂量阿糖胞苷（LDAC）（N=78）与小剂量阿糖胞苷（LDAC）单药治疗（N=38）相比，总生存期（OS）延长（中位OS为8.3个月 vs 4.3个月；风险比[HR]=0.46；95％CI=0.30-0.72；p=0.0002）。此外，接受LDAC单药治疗的患者的完全缓解（CR）率更高。

　　根据以上数据和其他研究发现，格拉吉布联合LDAC被批准用于≥75岁、存在合并症而不适合强化化疗的AML患者。由于化疗毒性，许多AML患者不能接受强化化疗，而格拉吉布为存在各种特殊情况的AML患者提供了新的治疗选择。与LDAC相比，格拉吉布联合LDAC显著延长了患者的生存期。格拉吉布是首个能为AML患者提供如此生存受益的SMO抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：急性髓系白血病新药格拉吉布(GLASDEGIB)一线治疗效果如何？

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