美国食品和药物管理局（FDA）已授予奈拉替尼（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation,ODD）。乳腺癌是女性中最常见的肿瘤，大约20%到25%的乳腺癌肿瘤过度表达HER2蛋白。HER2阳性乳腺癌通常比其他类型的乳腺癌更具侵袭性，增加了疾病进展和死亡的风险。尽管研究表明曲妥珠单抗（trastuzumab）可以降低术后早期HER2阳性乳腺癌复发的风险，但接受曲妥珠单抗治疗的患者中仍有高达25%的患者病情复发。

　　奈拉替尼（neratinib）是一种口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能有效抑制ErbB1和ErbB2，其作用机制与罗氏赫赛汀（曲妥珠单抗）及乳腺癌新药Perjeta（帕妥珠单抗）不同，后2者为单克隆抗体药物，靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体。值得一提的是，奈拉替尼是首个获批用于这一类型乳腺癌的延长辅助疗法，该药是一种每日口服一次的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于既往已接受罗氏靶向抗癌药赫赛汀（Herceptin,通用名：trastuzumab,曲妥珠单抗）辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者的延长辅助治疗。在欧洲，奈拉替尼于2018年9月获欧盟委员会（EC）批准，用于激素受体阳性、HER2阳性早期乳腺癌患者延长辅助治疗。

　　在III期NALA研究中，与Tykerb（lapatinib,拉帕替尼）+卡培他滨方案相比，奈拉替尼+卡培他滨方案显著延长了疾病无进展生存期（中位PFS:8.8个月 vs 6.6个月，HR=0.76，p=0.0059）、总生存期方面表现出改善但无统计学显著差异（中位OS:24.0个月 vs 22.2个月HR=0.88，p=0.21）。

　　次要终点，有症状中枢神经系统疾病（脑转移）干预时间方面，与Tykerb+卡培他滨治疗组相比，奈拉替尼+卡培他滨治疗组表现出改善：54个月时中枢神经系统介入治疗的总累计发生率（22.8% vs 29.2%，描述性p=0.043）。此外，在缓解持续时间（DOR）方面，与Tykerb+卡培他滨治疗组相比，奈拉替尼+卡培他滨治疗组更长（中位DOR:8.54个月 vs 5.55个月，HR=0.495，描述性p=0.0004）。研究中，2个组治疗出现的不良事件（TEAE）相似：TEAE导致的停药率，奈拉替尼低于Tykerb（10.9% vs 14.5%）；奈拉替尼治疗组3级腹泻发生率高于Tykerb治疗组（24.4% vs 12.5%），但2组因腹泻停药情况相似（2.6% vs 2.3%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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