美国食品和药物监督管理局（FDA）批准马法兰（Pepaxto；melflufen）与地塞米松联合，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该批准基于2期临床试验HORIZON研究（NCT02963493）的数据。在该2期试验中，研究人员共招募了157名复发/难治性多发性骨髓瘤患者，他们既往接受过两种或以上治疗，使用过免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂，并且对pomalidomide（Pomalyst）和/或daratumumab（Darzalex）疗法耐药。
在欧洲血液学协会（European Hematology Association）年会上公布的试验数据显示，在马法兰与地塞米松联合治疗后缓解的参与者中，意向治疗（intent-to-treat,ITT）人群的中位无进展生存期（PFS）为8.5个月（95% CI,5.4-13.4），而三级难治性多发性骨髓瘤患者和伴髓外病变患者的无进展生存期（PFS）分别为8.5个月（95% CI,5.3-13.4）和17.3个月（95%CI,5.3-不可评估）。
此外，意向治疗人群的总生存期（OS）为11.6个月（95% CI,9.3-15.4），而三级难治性患者和伴髓外病变亚组分别为11.2个月（95% CI,7.7-13.2）和6.5个月（95% CI,5.1-9.7）。马法兰也称为L-苯丙氨酸芥末，苯丙氨酸芥菜，L-PAM或L-豆蔻碱，是氮芥的苯丙氨酸衍生物。 美法仑是对选择性人类肿瘤疾病有活性的双功能烷化剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 马法兰 https://www.kangbixing.com/bxyw/mfl/
添加康必行顾问，想问就问
