2021年第26届欧洲血液学协会（EHA）年会将在线上如期召开，作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，每年吸引来自全球100多个国家的1万多名专业人士与会，分享全球最前沿的研究进展和突破性临床数据。普奈替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，在第二代TKI治疗耐药/不能耐受的慢性期慢性髓系白血病(CP-CML)患者中表现出深度和持久的缓解和生存期(PACE；NCT01207440)；事后分析表明剂量与不良事件和缓解之间的关系。本研究介绍了OPTIC(NCT02467270)的初步分析，这是一项正在进行的、随机、Ⅱ期试验，在耐药/不能耐受CP-CML患者中采用一种新型的基于普奈替尼剂量应答的给药方案。

　　研究目的为在耐药/不能耐受CP-CML患者中评估基于普奈替尼ponatinib剂量应答的给药方案的安全性和有效性。获得知情同意书后，对≥2种TKI耐药/不能耐受的CP-CML患者或BCR-ABL1 T315I突变的患者随机分配至普奈替尼起始剂量45 mg（A组；45 mg→15 mg）、30 mg(B组；30 mg→15 mg)和15 mg(C组)，每日一次。在A组和B组中，减量至15 mg,达到≤1%BCR-ABL1IS.主要终点为12个月时达到≤1%BCR-ABL1；次要终点包括细胞遗传学和分子学缓解以及安全性结局。由独立审查委员会前瞻性判定AOE.

　　283例患者被随机分配(A/B/C:n = 94/95/94)，具有以下基线特征：中位年龄48岁（18‒81岁）；98%接受≥2种（55%≥3种）TKI；99%患有耐药性疾病；40%有≥1种基线突变(23%T315I)。在32个月中位随访期的主要分析中，134例患者(47%；n = 50/41/43)仍在接受治疗，204例患者(72%)的普奈替尼暴露≥12个月。在第12个月时，A组44%(41/93)、B组29%(27/93)和C组23%(21/91)达到了≤1%的BCR-ABL1；A组达到了主要终点。在达到缓解(A/B)后，剂量减少至15 mg为48/30%。

　　最常见的≥3级TEAE为血小板减少(27%)；中性粒细胞减少(17%)和贫血(7%)。A组(10%/4%)、B组(5%/4%)和C组(3%/3%)报告了AOE/严重AOE.因TEAE(A/B/C)而降低剂量或停药的发生率分别为46/35/32%和19/16/14%。

　　OPTIC试验分析表明，采用以应答为基础的给药方案（从45 mg/日开始，然后在达到≤1%BCR-ABL1时将剂量减少至15 mg/日），实现了普奈替尼的最佳获益：风险特征；30 mg→15 mg和15 mg组可得到获益，尤其是在无T315I突变的患者中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普奈替尼/普纳替尼(PONATINIB)的疗效和安全性详细说明

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